抗癌第四年怀远股票，李晴用尽了所有传统治疗手段，病情却仍在进展。主治医生向她推荐了CAR-T疗法——这个她从没听过的前沿技术，成了她“最后搏一搏”的希望。
2022年3月，在湖北咸宁的家中，28岁的李晴无意中摸到了右侧乳腺有肿块，随后在武汉亚心总医院被确诊为弥漫性大B细胞淋巴瘤，一种淋巴造血系统恶性肿瘤。三年间，她经历了化疗、自体移植、靶向药乃至中医针灸等多种疗法，肿瘤仍多次复发、全身转移。
今年初，几近放弃的她听从医生建议，在天津市第一中心医院接受了CAR-T单靶点治疗。在她看来，这种疗法比化疗舒服多了——一针见效、没有呕吐、掉头发的副作用、低烧了几天便能正常生活。半个月后，她体内癌细胞已基本清零。
事实上，李晴所接受的CAR-T是一种免疫细胞疗法。简单来说，就是将人自己的免疫细胞提取出来，通过高科技手段增强它的“威力”，再送回患者体内，用来消灭癌细胞。
因此，如同拥有“智能导弹系统”的“特种部队”，CAR-T疗法凭借在血液肿瘤领域取得的惊艳“战绩”，成为近年抗癌治疗的“新秀”。
目前怀远股票国内已有6款CAR-T产品上市，主要用于白血病、淋巴瘤和多发性骨髓瘤，部分产品和适应症的患者10年生存率可以超过50%，甚至其中80%以上的患者病情可以完全缓解。全球首例接受该疗法治疗的白血病患儿，已无癌生存13年，并在今年5月庆祝了自己的20岁生日。
希望背后，另一个问题也随之而来。这项个体化疗法常被贴上“天价”标签。国内CAR-T治疗定价普遍在100万–130万元之间，且尚未纳入医保，患者需完全自费或借助商业保险承担。李晴治疗后，不少病友前来咨询，但多数因费用高昂而无奈放弃。
细胞疗法真能“终结”癌症吗？目前还存在哪些瓶颈？天价疗法又如何才能真正惠及普通患者？
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曙光与瓶颈
和李晴的背水一战不同，27岁的洪丽主动选择了CAR-T治疗。她患系统性红斑狼疮已有八年，一直采用激素和免疫抑制治疗，不仅面临股骨头坏死风险，病情还反复发作。“有病友接受CAR-T治疗后慢慢停了药怀远股票，我也希望可以彻底摆脱困扰。”
今年7月，经全面评估，洪丽进入武汉市第一医院的试验组。她首先要做的是“血细胞分离”。医护人员从她的颈部静脉采血，通过一台专用设备分离出血液中的T细胞，再将这些细胞低温送至实验室进行提纯和改造。
“我们身体里有一支强大的‘免疫军团’，它们每天都在保护我们，抵御病毒、细菌和各种坏蛋。T细胞就像是‘免疫军团’里的‘特种兵’，战斗力超强，但有时候会被狡猾的癌细胞骗过去。”中国药科大学多靶标天然药物全国重点实验室新药研究中心主任钱海解释道。
所谓CAR-T疗法，就是科研人员把T细胞从患者体内提取出来，通过技术手段，给它们装上“GPS”和“动力马达”（CAR），升级为CAR-T细胞，并扩充数量。装备升级后的“特种兵”们，不仅能精准识别癌细胞，还威力大增。这时，再把它们送回患者体内，用以消灭癌细胞。
不仅如此，这些改造后的“免疫卫兵”可在体内长期存活、增殖，持续清除癌细胞，降低复发风险。目前，除CAR-T外，CAR-NK、TCR-T、TILs等细胞疗法也在研发中，其机制和应用各有不同。
现在，洪丽正在家等待细胞回输。尽管CAR-T的不良反应普遍较小，但她仍不免忐忑。钱海指出，少数患者可能出现高烧、低血压、呼吸衰竭、多器官功能衰竭、癫痫等不良反应，严重时甚至危及生命。
值得注意的是，CAR-T在血液肿瘤中效果显著，但对实体瘤（如肺癌、胃癌）仍存在较大局限，并非是万能的“灵丹妙药”。钱海解释说，血液瘤癌细胞分散于血液中，易于识别；而实体瘤结构致密，会阻碍T细胞渗透。此外，实体瘤异质性强，癌细胞易变异，可能导致CAR-T治疗效果打折扣。
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“天价”之困
然而，对大多数患者而言，比疗效更现实的问题是——“用不起”。
目前，已获批的商业CAR-T疗法定价高昂。以传奇生物和药明巨诺的产品为例，前者在美国定价46万美元/人（约合人民币326万），后者在中国定价129万元/人。
面对百万元级别的治疗费，多数患者只能寻求“同情CAR-T”治疗。——所谓同情疗法，是指患者在无药可救的情况下，使用尚未获批的实验性治疗方法，其成本通常由研究机构承担。李晴和洪丽均接受的此类治疗。
但同情CAR-T并非人人可及。钱海表示，试验组对入组患者有严格要求，比如：常规治疗无效、身体可承受副作用、肿瘤表达相应靶点、无严重感染或器官衰竭。李晴就曾因乙肝病史被一家医院拒绝。
“绝大多数患者负担不起商业CAR-T。我在武汉认识的几百个病友中，只有两人选择了商业治疗。”李晴说。然而，同情CAR-T疗效存在更大不确定性。
因经济困难，李晴在5万元（交给厂家的费用）的单靶点和10万元的双靶点CAR-T之间选择了前者。父亲因肝癌早逝，母亲重组家庭，她与妹妹相依为命。此前治疗已花费30多万元，她卖掉了镇上唯一的房子，停薪留职，靠每月1000多元的低保维生，还背负了十几万债务无力偿还。
或许因单靶点效果有限，癌细胞清零仅三个月后，她的淋巴癌再次复发。“如果重来，我一定会选双靶点配合自体移植，治愈希望更大。但当时实在拿不出10万元，谁不想活下去呢？”她迫切希望CAR-T等细胞疗法能尽早纳入医保，缓解患者经济压力。
创新药价格为何高企？中国药科大学医药价格研究中心主任路云指出，这主要由研发“高投入、高风险、长周期”的特性决定。创新药研发成本高、成功率低，失败项目的成本需分摊到成功上市的药物中，且创新药多针对临床急需的治疗空白，上市后具有较强不可替代性，药企因此设定较高初始价格以回收投资。
钱海补充道，CAR-T成本居高不下还有其他一些原因。其核心物料严重依赖进口，供应链不稳定且价格昂贵，尽管近年尝试国产替代，成本依然较高；制备流程复杂，涉及T细胞分离、CAR基因导入、无菌控制等多个环节，需专用设备和高价耗材；目前适用患者规模小，难以摊薄成本。
他估算，单例CAR-T生产成本（含人力、场地、原料）已达60万–70万元，叠加研发、市场、运输及销售成本后，百万元定价并不夸张。
而在医保层面，路云表示，尽管国家医保目录调整已缩短至每年一次，准入方式改为企业申报，并聚焦五年内新上市药品，但医保基金始终面临“广覆盖、保基本”的压力。如何让更多人享受到基础医疗保障，同时又能支持新药研发、满足多样化的用药需求，医保政策面临不小的压力。
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让更多人用得上，还要等多久？
如何让创新疗法惠及更多患者？多位专家指出，需通过多层次支付体系、成本优化和扩展适应症等方式逐步推进。
路云介绍，国家医保局今年推出“商业健康保险创新药品目录”，与基本医保形成“双目录”制度。需求大、医保可负担的药物纳入基本医保；疗效好但价格高、超出医保承受范围的新药则纳入商保目录，通过市场资金支持。
在此模式下，商业医疗保险成为高值创新药的“新支付途径”，既为患者提供更多选择，也为药企保留合理的利润空间，促进“保基本”与“促创新”的协同。
但钱海指出，受收入水平限制，国内购买商业保险的人群仍有限，尤其在偏远农村，部分家庭连每年数百元的新农合（农保）费用都难以承担。因此，仅靠商保无法完全解决问题。
降低成本才是关键。钱海认为，需推进自动化制备系统研发以减少人工和污染风险；提升国产技术，加快国产替代——国产设备价格约为进口同类产品的一半，原辅料定价更是低至四分之一，这能显著压缩整体费用。
“现有CAR-T疗法还是‘一人一药’的‘高定款’，需要用每个病人的细胞单独制作，成本高、耗时长。”钱海预测，如果能研发出“均码款”的通用型CAR-T，以药品现货的形式，实现规模化生产和应用后，单价可大幅降至20万元以内。
但通用型产品需克服免疫排异问题：如何防止病人的免疫系统排斥外来细胞。目前国内外多家企业都已展开相关研究，有的已进入临床试验阶段。
扩大适应症也能惠及更多患者。目前CAR-T主要应用于血液肿瘤，但在占肿瘤病例90%的实体瘤领域，以及自身免疫病、感染性疾病和衰老相关疾病等领域也有巨大潜力。
如今产业界正在探索，让细胞疗法在肝癌、胃癌、胰腺癌等患者更多、病情更险恶的癌种上，呈现更好的疗效，甚至治愈。通过扩展适应症，可服务更广泛人群，摊薄成本，形成规模效应。
钱海从事创新药物研究多年，申请过29项中国专利，4项国际专利。在他看来，真正的医学突破，不仅在于科研前沿，更在于让创新疗法穿越价格壁垒，成为人人可及的希望。
（应受访者要求怀远股票，李晴为化名）
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